Es imprescindible establecer medidas urgentes que garanticen que ni un sólo afectado se quede fuera del sistema sanitario. En las enfermedades raras (ER), lo que está en juego es la vida, ya que el 50% de los pacientes con estas patologías fallece antes de los 30 años. Las propuestas de este informe han sido consideradas como razonables y necesarias por todos los grupos implicados en el abordaje de las enfermedades poco frecuentes.